Zolgensma Nedir?
Genel SMA Tedavi Teşhis

Zolgensma Nedir?

SMA hastalığında kullanılan Zolgensma nedir? genel olarak bir ilaç olarak biliniyor olsa da aslında bir tedavi programının bütününü temsil etmektedir. Bir tek hastanın tedavi edilebilmesi için Zolgensma ilacına ödenmesi gereken rakam 2,1 milyon dolardır. Bu yüksek rakam bir kere ödenmekte ve tedavinin tamamını kapsamaktadır.

Zolgensma Pahalı Mıdır? Nasıl Çalışır?

Son dönemlerde SMA hastalığı için umut vaat eden ancak yüksek maliyeti nedeniyle birçok kişiyi büyük bir çıkmaza sokan zolgensma nedir ile ilgili tüm sorularınızın yanıtlarına yazımız aracılığı ile ulaşabilirsiniz.

Dünya genelinde birçok ilaç oldukça yüksek fiyatlara satılsa da bu tarz ilaçlara gereksinim duyan hastalar adına devlet veya sağlık sigorta firmaları belirli oranlarda destek vermektedir. Ancak zolgensma için bu durum pek söz konusu değildir.

Zolgensma Nedir?
Zolgensma Nedir?

Zolgensma Nedir ve Neden Çok Pahalıdır?

Zolgensma ilacı ile ilgili paylaşılan açıklamalara göre fiyatının pahalı olmasının ilk nedeni, piyasaya sunulan yeni ilacın maliyetinin yüksek olmasıdır. Ancak bir diğer etken ise SMA hastalarının ve ailelerinin yaşamlarının bu son derece yıkıcı durumdan kurtulmasının maddi karşılığının paradan çok daha önemli olduğunun düşünülmesidir.

İlacın yüksek fiyatının nedenlerinden biri de yalnızca tek seferde uygulanması ve başarı oranının oldukça yüksek olmasıdır. Bir diğer SMA ilacı olan Spinraza yaşam boyunca yılda 4 kere alınması gereken bir ilaçtır ve ilk sene 750 bin dolar sonraki yıllarda ise senelik 350 bin dolar ödeme yapılası gerekir. Bu hesapla da sadece 10 sene içerisinde ödenmesi gereken rakam 4 milyon doların üzerine çıkmaktadır.

Zolgensma Nasıl oluşur
Zolgensma türleri nelerdir?

Özetle anlatmak gerekirse Zolgensma ilacının fiyatının yüksek olmasının nedeni bir seferde neticelenen bir tedavi sunması, hasta ve ailesine kazandırmış olduğu manevi desteğin maddi karşılığının yani yaşamın bedelinin bu şekilde belirlenmesidir.

Zolgensma Nedir? Nasıl Çalışır?

  • Zolgensma ilacı vücutta çalışmayan ya da eksik çalışan SMN1 geninin, çalışan bir SMN geni ile değişmesini sağlamaktadır.
  • DNA’sı çıkarılmış AAV9 isimli bir virüs olan SMN genini taşımakta olan vektör, motor nöron hücre çekirdeğine yerleşir.
  • Vektör tarafından hücreye yeni SMN1 proteini üretmesini iletilmektedir. Gen amacına eriştiğinde vektör tamamen parçalanır ve vücutta hiçbir iz kalmadan atılarak tedavi noktalanır.

Zolgensma Nedir? Ne Kadar Etkilidir?

Yaşları 5 ay ile 9 ay arasında değişim gösteren 21 çocuk üzerinde gerçekleştirilen klinik araştırmalara göre 13’ünde kalıcı ventilasyon oluşmadan 14 aylık olmuşlardır. 21 hastanın 10’u 9 aylık olduklarında 30 saniyenin üzerinde desteksiz olarak oturma yetisine ulaşırken, 19 hastanın 16’sının non invaziv ventilatör kullanımına gereksinim kalmamıştır. Uzmanlar tarafından değerlendirilen bu sonuçlar zolgensma ilacının beklenenden çok daha yüksek başarı oranına sahip olduğunu gözler önüne sermiştir.

Zolgensma Nedir? Zolgensma İlacının Gelişim Hikayesi

Zolgensma isimli ilacın ilk ARGE çalışmaları Ulusal Sağlık Enstitülerince finanse edilmiştir. Ardından ise ABD’de yer alan birçok farklı hayır kurumunca da desteklenmiştir. Hayır kurumlarının bütün gelirleri SMA hastalarının yakınları, aileleri ve diğer destekçilerince gerçekleştirilen bağışlarla sağlanmıştır.

İlacın geliştiricisi AveXis isimli firmadır. Ancak firma 8,7 milyar dolara Novartis tarafından satın alınmıştır. Bu satış işleminin ardından Zolgensma ilacının üretim hakları da Novartis’e geçmiştir.

Zolgensma Nedir? Zolgensma Kimlere Uygulanır?

Novartis tarafından pazarlanan ilaç FDA onaylıdır. Dozaj esnasında iki yaşın altında olan bütün SMA tip ve formları olan hastalara kullanılması onaylanmıştır. Damar içine enjekte edilmekte olan zolgensma genel olarak gen tedavisi ya da değişimi için kullanılan bir tedavi türüdür.

Tüm tedavi türlerinde olduğu gibi SMA tedavisinde de zamanlama oldukça önemlidir. Teşhis konulmasının hemen ardından zolgensma uygulanan bebekler, tedavi için bekleyen bebeklerden çok daha iyi sonuçlara ulaşmaktadır.

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir